CRISPR: TAGLIARE IL DNA PER CURARE LA MALATTIA
CRISPR: TAGLIARE IL DNA PER CURARE LA MALATTIA DALLA PRIMA TERAPIA APPROVATA ALL’EDITING DIRETTO NELL’ORGANISMO: FIN DOVE PUÒ ARRIVARE LA MEDICINA CHE RISCRIVE IL GENOMA? Per gran parte della storia della medicina abbiamo curato le conseguenze delle malattie. Abbiamo ridotto un’infiammazione, sostituito una sostanza mancante, bloccato un recettore, eliminato un microrganismo, corretto chirurgicamente un difetto. Con l’editing genomico cambia il livello dell’intervento: in alcune patologie possiamo tentare di modificare la causa molecolare prima che produca, o continui a produrre, i suoi effetti. CRISPR ha reso questa prospettiva tecnicamente concreta. Ma la formula giornalistica delle «forbici genetiche» è ormai insufficiente: la nuova medicina del genoma non consiste semplicemente nel tagliare il DNA. Consiste nel riconoscere una sequenza, modificarla con precisione, consegnare l’editor alle cellule giuste e dimostrare che quella modifica rimarrà efficace e sicura per anni o dec...